Új gyógyszer-célpontok azonosítása, a gyógyszerjelölt szintetikus és természetes vegyületek biológiai, fizikai és kémiai vizsgálata, kifejlesztése mitokondriális betegségekre

A Pécsi Tudományegyetem orvos, biológus, fizikus és kémikus kutatói az elmúlt években több nagy volumenű kutatás keretében bizonyították, hogy képesek eredményes együttműködésre, a rendelkezésre álló források hatékony felhasználására. A projekt biológus, orvos, kémikus és fizikus kutatói – korábbi eredményeiken alapuló együttműködés keretében – a sejt energiatermelésének központi elemét, a mitokondriumot vizsgálják. A mitokondrium számos betegség kialakulásában és progressziójában játszik kiemelt szerepet. A mitokondrium károsodása az eredeti okoktól függetlenül beindíthat egy olyan halálos ciklust, melynek során a folyamat előrehaladása a sejt elpusztulásához és a beteg halálához vezet. Jelen pályázatban a korábbi munka szerves folytatásaként kiterjesztjük kutatásainkat további vegyületcsaládokra, és a biológiai célpontok molekuláris biológia, genomika segítségével történő azonosítása után a szintetikus kémia nagyhatékonyságú eszközeinek felhasználásával új, potenciális mitokondriális támadáspontú vegyületek előállítását, biokémiai és preklinikai vizsgálatát tűzzük ki célul. Az új vegyületek széleskörű analitikai és fizikai szerkezetvizsgálatát, a gyenge kémiai kölcsönhatások modellrendszereken történő vizsgálatát követően gyógyszerfejlesztési folyamat indítására kerül sor. A folyamat eredményeképpen preklinikai, hosszabb távon - a tervezett kutatási időszakon túl, de ezen eredményeken alapulva - humán klinikai vizsgálatokra kerül sor. Hosszú távú kutatómunkánk társadalmi hatása is jelentős lehet, hiszen nagy mortalitású, ma gyakran gyógyíthatatlan betegségekre tervezzük új célpontok azonosítását és ezekre új vegyületek kifejlesztését, továbbá nem toxikus növényi polifenolok vizsgálatát. A súlyos, rossz prognózisú betegségekre történő terápia kifejlesztése óriási társadalmi haszonnal járhat, hiszen életeket hosszabbíthat, illetve menthet meg. Esélyt látunk arra, hogy néhány esetben a rendkívül magas árakkal bíró terápiákhoz képest sokkal olcsóbbakat találjunk.