A Nemzeti Gyógyszerkutatási és Fejlesztés Laboratórium egy négy pillérből álló kutatási portfólióra építve tervezi működését. Ezek a területek tükrözik a Magyarországon, illetve a fejlett világban széles populációt érintő indikációkat.

1. Molekuláris onkológia pillér: Nagy genomikai és transzkriptomikai adatbázisok elemzése segítségével azonosítunk klinikailag alkalmazható terápiás lehetőségeket olyan szolid tumoros betegek számára, akik kezelésére jelenleg vagy nem áll rendelkezésre megfelelő gyógyszeres terápia, vagy az elérhető kezelésekkel szemben rezisztencia alakult ki.
2. Neurofarmakológiai pillér: Az idegrendszeri betegségekre fókuszálva fő célunk a neurodegenerációval és neuroinflammációval kapcsolatos kutatások, új transzlációs protokollok kidolgozása, valamint az ehhez kapcsolódó humán MR biomarker kutatás.
3. Biotechnológia pillér. A DNS/RNS alapú, illetve a fehérje (antitest) alapú diagnosztikai, valamint a terápiás antitestek kifejlesztésével és félüzemi technológia kidolgozásával a pandémiás fertőzések, valamint tumoros és autoimmun betegségek diagnosztikai és terápiás lehetőségeit kutatjuk.
4. Gyógyszerfejlesztési technológia pillér. Innovatív módszereket dolgozunk ki gyógyszerhatóanyagok preklinikai fejlesztéséhez és gyártásához. Célunk a hazai gyógyszeripar versenyképességét fokozó ipari léptékű eljárások és a hatóanyagok célba juttatását és alkalmazásuk hatékonyságát javító készítménytechnológiai megoldások fejlesztése.